“蝴蝶宝贝”“瓷娃娃”“月亮孩子”……这些看似美丽的名字背后其实是不幸，因为它们都连接着某种疾病的患者，统称罕见病。罕见病又称“孤儿病”，指患病率很低、很少见的疾病。目前，全球确定的罕见病病种近7000种，影响全球3亿人。中国的罕见病总患病人口数接近2000万，病虽罕见，患病的人却不罕见。
病无所医、医无所药，许多罕见病患者在求医路上倍加艰辛。除了医学诊疗艰难，对罕见病的救助等体制机制也有待完善。因此，罕见病的救治不只是一个医学问题，也是一个社会问题，需要全社会共同努力才能解决。
相关体制机制要着力完善。罕见病的救治，首先就是药品。一些新研制的治疗某种罕见病的药品需要加快审批速度，尽快上市，用于临床。这需要国家相关部门设计相应制度，争取“开绿灯”，缩短审批时间，简化审批流程。其次，就是要完善罕见病救助机制。除了国家基本医保制度之外，医疗救助、大病医保、政府专项资金等应该更多关注罕见病，设立专门渠道为罕见病患者提供帮助。同时，也要畅通社会慈善救助的渠道，吸引更多社会力量参与到罕见病患者的救治过程中。
加强防治宣传，给予罕见病患者更多的关爱。早期发现、早期干预是罕见病防治的最佳途径。所以应该在全社会加强对罕见病防治的宣传，让大家了解罕见病，能够有识别罕见病的一定能力。此外，许多患者以及他们的家庭因为病情等会影响到个人心理、家庭生活等诸多方面，如果不加以干预，可能会引发更大的问题。因此全社会应该给予罕见病患者以及家庭更多的关爱，帮助他们解决在实际生活中的问题。医院、社区、社会组织都可以发挥其相应的作用。
罕见病的防治根本还在于医学发展和科技创新。罕见病虽然罕见，却事关患者生命，所以应该鼓励对罕见病的研究。要鼓励医院和医生投入到罕见病的研究中去，对罕见病的发病原因和机制多加了解。国家应该鼓励和吸引医学、生物学等多学科力量，加大罕见病研究力度，为罕见病的研究提供更多的资金和人力保障，争取能够研制出更多的诊疗手段和药品。
同时，医生的培训不容忽视。业内流传着这样一句话，“认识、了解罕见病的医生比罕见病还要罕见”。许多医生不熟悉罕见病，有可能导致漏诊、误诊，进而影响患者的治疗。不知者不为怪，这并不应该责怪医生，而是应着力去改善，争取让更多的医生熟悉和了解罕见病，能够尽早识别，从而为治疗争取更多的时间。因此，要加强对医生在罕见病诊疗和防治上的培训，在全国范围内建立诊疗体系，让患者能够第一时间得到救治，从而挽救生命。
罕见病罕见，但是爱不罕见。医学、科技上的研发不是一朝一夕，需要久久为功。社会上的救助和关爱应该时时存在，让罕见病患者能够感受到人间大爱。这就像鸟之双翼、车之双轮，只有同时用力，才能让罕见病的防治有更多实质性进展，为罕见病患者带去更多希望。
张一琪《 人民日报海外版 》（ 2021年05月17日 第 05 版）
